上海4月23日电 (记者 陈静)长期以来，所有先天性耳聋均没有获批治疗药物。记者23日在此间采访了解到，北京时间4月22日深夜，中国医学专家团队在国际期刊《自然》(Nature)在线发表针对OTOF先天性耳聋的基因治疗研究成果。
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授领衔的先天性耳聋基因治疗多中心临床研究证实了AAV-hOTOF基因治疗的长期有效性与安全性，将适用人群从儿童扩展到婴幼儿和成人，并发现判断疗效的多种因素。
这不仅是耳聋基因治疗领域全球开展最早、纳入患者最多、随访时间最长的临床研究，还覆盖目前全球报道中年龄跨度最大(9个月—32岁)的患者，为先天性耳聋的治疗打开新局面。
在这项长达2.5年的跟踪研究中，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来、李华伟教授团队发现了预判临床疗效的核心生物标志物。他们通过多年努力攻克了一系列关键技术难题，研发出安全有效的OTOF基因治疗药物体系。
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院牵头，联合全国其他7家三甲医院(北京协和医院、四川大学华西医院、中南大学湘雅二医院、重庆市人民医院、南昌大学第一附属医院、郑州大学第一附属医院、南华大学附属第二医院)共同开展临床试验。作为该领域年龄跨度最广的研究，该研究纳入的患者覆盖婴幼儿、儿童、青少年与成人。在长达2.5年的持续跟踪中，团队系统观察了患者听力恢复、言语能力及治疗安全性，首次完整揭示患者听力、言语改善的长期规律。
临床数据显示，90%的患者在接受治疗后成功恢复听力，并且听力水平呈现持续、稳定的提升趋势。尤为令人振奋的是，这项治疗对成年先天性耳聋患者同样有效。
据悉，研究团队首次找到影响治疗效果的关键因素，包括：年龄，未成年患者获益更显著；畸变产物耳声发射(DPOAE)，给药前在更多频率引出DPOAE反应的患者，治疗后听力恢复效果更优；基因突变类型。这项基因治疗还表现出良好的长期安全性。患者均未出现剂量限制性毒性以及严重不良事件。
在采访中，记者了解到，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院牵头组织来自中国、西班牙、英国、美国、韩国和德国的46位专家，制定了全球首个先天性耳聋基因治疗国际专家共识，为推动基因治疗领域的全球标准化发展提供规范框架。(完)